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SMA“天价药”降费进医保 重庆首针攻克难关成功注射
2022年03月18日 08:56 来源: 华龙网

  3月16日,随着腰椎穿刺手术成功,王女士成为重庆“严重脊柱畸形的成人脊髓性肌萎缩症(SMA)”患者中,第一个享受该病种“天价药”降费进医保的人。

  记者17日从重医附一医院神经肌肉病MDT团队获悉,本次手术采用“腰穿鞘内注射精准靶向药”的治疗,此举将彻底改变SMA严重脊柱畸形患者面临的“呼吸功能及运动能力进行性下降”的困境。

治疗团队和患者及家属合影。重医附属第一医院 供图

  37年来无法直立行走

  王女士(化名)今年37岁,自出生起一直不能独立站立和行走。7岁起,她尝试在外力帮助下站立,但仍然不行。此后她出现严重的脊柱侧弯和扭转畸形,胸廓也开始变形。23岁起,她肌肉萎缩加重,洗漱、进食、书写等日常生活受到严重影响,生活无法自理。

  经诊重医附一院神经内科诊断,她被确诊为SMA ll型。

  脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种神经系统遗传病,主要表现为进行性肌肉萎缩和无力,进而出现吞咽、呼吸功能的丧失,是2019年国家颁布的首批“罕见病”之一,

  王女士的疾病若进一步发展,其心肺功能、吞咽和语言功能会进一步恶化,生存时间会大大缩短。

  “天价药”降价 患者的福音

  据医生介绍,SMA特效治疗药物诺西那生钠,一年的费用约70万元,之前一直未进入医保报销,是名副其实的“天价药”。

  幸运的是,国家对“罕见病”越来越重视,2021年12月,国家医保局公布了74种新药进医保,诺西那生钠注射液位列其中。经过8轮“灵魂砍价”,该药品降价到每针3.3万元,并进入新版医保药品目录。

  这一好消息,让王女士和病友们非常振奋。

  高难度腰椎穿刺 成功给药

  该医院神经内科副主任肖飞介绍,王女士和既往收治的SMA患者相比,腰椎穿刺难度和风险极大。如何顺利完成鞘内给药,是一项极具挑战性的任务。

  “王女士的乐观、坚强、自立,给我们留下深刻印象。”肖飞说,她自学了设计画图,从事过相关工作,但随着病情加重,她只能卧床。能再次拿起铅笔画图是她的梦想。治疗团队决定搏一把。

  经过缜密考虑并和患者沟通,团队决定先行采用B超引导下腰椎穿刺。

  3月16日下午,该医院神经内科、麻醉科通力合作,在床旁超声引导下选择腰椎穿刺最佳入路,经过数次尝试,最终成功穿刺。

  当药物注射成功的那一刻,患者开心不已。

  王女士称,SMA病友群里的病友们很关注支持她,大家也在期待着,能够及早得到精准治疗。(记者 连肖 通讯员 罗晶 田媛)

编辑: 李海岚
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